Testowanie nowych terapii do skutecznej walki z niedokrwistością

10 lip 2015 r.

Fot. Shutterstock

Wczesne próby kliniczne innowacyjnego białka terapeutycznego mogą pewnego dnia zaowocować lepszą terapią dla osób cierpiących na niedokrwistość chorób przewlekłych.

W ramach dofinansowanego ze środków unijnych projektu EUROCALIN, w grudniu 2014 r., rozpoczęły się próby, które mają umożliwić ocenę bezpieczeństwa i tolerancji białka przez zdrowych ochotników. Zespół przeprowadzający próby ma nadzieję przybliżyć lek o nazwie PRS-080 do pacjentów, którzy obecnie nie reagują na leczenie niedokrwistości.

Nowa terapia działa na zasadzie pobudzania żelaza składowanego w komórkach magazynujących. Jest kilka rodzajów niedokrwistości i różne jej przyczyny, jednak najczęstszą postacią jest niedokrwistość z niedoboru żelaza. Dane z początkowego etapu prób klinicznych mają się pojawić przed końcem 2015 r., kiedy projekt EUROCALIN będzie dobiegać końca.

Jeżeli lek PRS-080 okaże się skuteczny, osoby cierpiące na niedokrwistość chorób przewlekłych (ACD) odniosą ogromne korzyści. Choroba charakteryzuje się niedoborem erytrocytów lub hemoglobiny we krwi, co objawia się bladością i znużeniem. W pewnych warunkach (takich jak przewlekłe zakażenie, przewlekła aktywacja immunologiczna czy złośliwość) ilość żelaza, które przenosi tlen w erytrocytach, obniża się.

To może stwarzać poważne zagrożenie. Niedokrwistość u chorych cierpiących na przewlekłą niewydolność nerek (PNN) jest na przykład często leczona poprzez podawanie tak zwanych czynników pobudzających erytropoezę (ESA). Jednak około 10% chorych jest hyporeaktywnych albo niereaktywnych na ESA, co pozbawia ich skutecznej metody leczenia. To ważny problem zdrowotny, który wymaga rozwiązania.

Rozpoczęty w sierpniu 2011 r. projekt EUROCALIN zgromadził dziesięć przedsiębiorstw i instytucji akademickich z całej Europy, aby przeprowadzić terapię chorych na ACD nowym białkiem przez pierwsze etapy oceny klinicznej. Leczenie koncentruje się na niewielkim peptydzie w krwi człowieka, który może odegrać kluczową rolę w negatywnej regulacji stabilności żelaza. Blokując ten peptyd – zwany hepcydyną – PRS-080 może potencjalnie zwiększyć dostępność żelaza w układzie krążenia i dzięki temu podnieść stężenie hemoglobiny u chorych cierpiących na niedokrwistość.

Testy kontrolowane placebo z udziałem 48 zdrowych osób zostały przeprowadzone w formie badania metodą ślepej próby. Około 36 ochotnikom podano PRS-080, a pozostałym 12 placebo. Oprócz posunięcia naprzód PRS-080 na drodze do aptek, partnerzy projektu EUROCALIN mają także nadzieję, że próby pomogą w usprawnieniu procesu opracowywania podobnych terapii na bazie białek.
Ostatecznie zespół EUROCALIN jest przekonany, że próby kliniczne zaowocują bezpiecznymi i skutecznymi metodami leczenia, które złagodzą niedokrwistość i poprawią reaktywność chorych na ACD oraz wspomogą dalsze opracowywanie podobnych interwencji terapeutycznych w innych chorobach. Po zakończeniu prób i upowszechnieniu wyników, zespół pracujący nad lekiem zamierza rozpocząć badania osób cierpiących na choroby nerek w różnych częściach Europy.

Więcej informacji:

EUROCALIN

http://www.eurocalin-fp7.eu/

Źródło: Na podstawie komunikatu prasowego projektu EUROCALIN.


comments powered by Disqus

Nasz serwis używa cookies. Korzystanie z serwisu bez zmiany ustawień Twojej przeglądarki oznacza, że będą one umieszczane w Twoim urządzeniu końcowym i że wyrażasz zgodę na ich używanie. Pamiętaj, że zawsze możesz zmienić te ustawienia w swojej przeglądarce. Więcej o plikach cookies w Polityce prywatności

PUBLIC !!