Do chwili obecnej przynajmniej sześciu zespołom naukowców udało się zastosować terapię genową u ponad 120 pacjentów z zaskakująco dobrymi wynikami. W jednych z badań prowadzonych na Uniwersytecie Pensylwanii wzięło udział pięć dorosłych osób i 22 dzieci z ostrą białaczką limfoblastyczną. Z wyjątkiem trojga dzieci, u wszystkich pacjentów w wyniku terapii genowej nastąpiła pełna remisja (uzyskano prawidłowy obraz krwi). U kilkorga z nich po pewnym czasie nastąpił jednak nawrót choroby.
Podczas terapii genowej z krwi pacjenta wyizolowane zostają limfocyty T (komórki układu odpornościowego), które następnie ex vivo wyposażane są w gen celujący w nowotwór, by potem ponownie trafić do organizmu pacjenta. Leczenie ma efekty uboczne, takie jak silne objawy grypopodobne, jednak są one tymczasowe.
"Podajemy pacjentom żywy lek - permanentnie zmienione komórki, które w organizmie pacjenta ulegają podziałom, tworząc armię walczącą z rakiem" - mówi dr David Porter z Uniwersytetu Pensylwanii, zaangażowany w badania nad skutecznością terapii genowej.
Dotychczas terapię genową stosowano eksperymentalnie u pacjentów, w przypadku których zawiodły inne formy leczenia. Zdaniem badaczy, ma ona szansę stać się pierwszą terapią genową zaaprobowaną w USA i drugą terapią genową zaaprobowaną w Europie. Jako pierwszą Komisja Europejska zatwierdziła terapię genową dla pacjentów cierpiących na rzadką chorobę genetyczną, hiperchylomikronemię, powodującą zaburzenia w metabolizmie tłuszczów.(PAP) koc/ krf/