Dzieci z wrodzoną łamliwością kości można leczyć już w życiu płodowym

20 gru 2013 r.

Fot. Shutterstock

Innowacyjną metodę leczenia dzieci z wrodzoną łamliwością kości jeszcze w łonie matki opracował międzynarodowy zespół naukowców. Wyniki swoich badań autorzy odkrycia opisali na łamach „Stem Cells Translational Medicine”.

Wrodzona łamliwość kości (osteogenesis imperfecta, OI) jest uwarunkowaną genetycznie chorobą objawiającą się nadmierną kruchością kości, wynikającą z zaburzeń w prawidłowej budowie kolagenu (głównego składnika tkanki łącznej). Choroba powoduje zahamowanie wzrostu i częste, bolesne złamania. Badanie USG może ujawnić obecność OI już u płodu, jednak do tej pory - poza świadomością, że dziecko urodzi się chore - nic nie można było z tą wiedzą zrobić.

Teraz międzynarodowy zespół badawczy ze Szwecji, Singapuru i Tajwanu dowodzony przez naukowców ze szwedzkiego Karolinska Institutet opisał metodę leczenia dzieci z osteogenesis imperfecta już w łonie matki, poprzez wstrzyknięcie im komórek macierzystych szpiku. Na razie próby wykorzystania metody podjęto na dwojgu dzieciach.

Wybranym do eksperymentalnej terapii dzieciom podawano mezenchymalne komórki macierzyste, czyli komórki tkanki łącznej zarodkowej, które mają zdolność do tworzenia i wzmacniania tkanki kostnej. Komórki te pozyskano z wątroby dawcy i, mimo że były one całkowicie niedopasowane genetycznie do biorcy, nie wystąpiła reakcja odrzucenia.

Pierwszy raz opisaną metodę zastosowano 10 lat temu w Szwecji u płodu żeńskiego ze zdiagnozowaną wrodzoną łamliwością kości. W ciągu kilku lat swojego życia dziewczynka doznawała jednak wielokrotnych złamań i rozwinęła się u niej skolioza. Po ośmiu latach naukowcy zdecydowali się więc na powtórny przeszczep komórek macierzystych od tego samego dawcy. Przez następne dwa lata dziewczyna nie miała ani jednego złamania i poprawiły się jej możliwości ruchowe. Dziś bierze lekcje tańca i normalnie uczestniczy w lekcjach WF-u.

Drugim nienarodzonym dzieckiem poddanym eksperymentalnemu leczeniu była dziewczynka z Tajwanu. Do skończenia pierwszego roku życia rozwijała się prawidłowo i nie miała żadnych złamań. Po roku stan kości pogorszył się, a tempo wzrostu spadło prawie do zera. Wykonano więc kolejny przeszczep komórek macierzystych, w wyniku którego dziewczynka znowu zaczęła rosnąć. Ostatecznie od momentu, gdy zaczęła chodzić, aż do chwili obecnej (ma cztery lata) nie doznała żadnego nowego złamania.

„Wierzymy, że komórki macierzyste pomogły złagodzić przebieg choroby, ponieważ u żadnego z dzieci nie doszło do złamań kości w pewnym okresie po przeszczepie. Jednocześnie odnotowaliśmy u nich wyraźne zwiększenie tempa wzrostu - mówi główna autorka badań dr Cecilia Goetherstroem z Wydziału Nauk Klinicznych Karolinska Institutet. - Dziś jakość życia tych dzieci jest nieporównywalnie lepsza niż u maluchów nie poddanych takim przeszczepom”.

Badaczka przypomina, że osteogenesis imperfecta jest niezwykle rzadką chorobą i dotychczas nie opracowano skutecznej terapii przeciwko niej. „Aby potwierdzić, że przeszczepy komórek macierzystych faktycznie mogą łagodzić przebieg choroby, zespoły naukowe z całego świata powinny zjednoczyć wysiłki” - mówi Goetherstroem.

Jak dodaje, innym dowodem mogącym świadczyć o skuteczności nowej metody jest przypadek chłopca z Kanady, który urodził się z OI. Zdiagnozowano go już po urodzeniu, w życiu płodowym nie otrzymał więc terapii komórkami macierzystymi. Urodził się z ciężkimi i rozległymi uszkodzeniami kości, w tym licznymi złamaniami i kifozą kręgów piersiowych, co spowodowało u niego kłopoty z oddychaniem. Chłopiec zmarł na zapalenie płuc w wieku pięciu miesięcy. (PAP) kap/ mrt/


comments powered by Disqus

Nasz serwis używa cookies. Korzystanie z serwisu bez zmiany ustawień Twojej przeglądarki oznacza, że będą one umieszczane w Twoim urządzeniu końcowym i że wyrażasz zgodę na ich używanie. Pamiętaj, że zawsze możesz zmienić te ustawienia w swojej przeglądarce. Więcej o plikach cookies w Polityce prywatności

PUBLIC !!