Interaktywny Portal Badań Klinicznych

Przedstawiciele środowiska lekarzy, genetyków, pacjentów, Narodowego Funduszu Zdrowia (NFZ), Agencji Oceny Technologii Medycznych (AOTM) i farmakoekonomistów dyskutowali o tym podczas piątkowej debaty pt. „Najbardziej oczekiwane terapie w onkologii”, którą zorganizowano w Polskiej Agencji Prasowej.

Prezes Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych (PKPO) Jacek Gugulski ocenił, że dostęp polskich chorych na nowotwory do nowoczesnych terapii ogranicza zapis w ustawie refundacyjnej, zgodnie z którym wszystkie leki zarejestrowane po 1 stycznia 2012 r. nie mogą być finansowane pacjentom w ramach tzw. chemioterapii niestandardowej. „Dlatego pacjenci, którzy biorą udział w badaniach klinicznych nad danym lekiem i u których on działa, po zakończeniu tych badań wpadają w +dziurę+. Znam na przykład pacjentki z rakiem płuca, które są w takiej sytuacji” – powiedział Gugulski. Jak wyjaśnił, chorzy muszą wówczas czekać na refundację leku, dopóki nie zostanie stworzony program lekowy.

Ze względu na procedury administracyjne, jakie się z tym wiążą, w tym m.in. negocjacje cenowe między producentem leku a Ministerstwem Zdrowia, a także odkładaniem decyzji resortu o utworzeniu programu, trwa to nieraz kilka lat.

„Tymczasem chorzy na nowotwory nie mają takiego czasu” – zaznaczył Gugulski. Dodał, że wcześnie zastosowany lek mógłby przynieść bardzo dobre efekty terapeutyczne, ale ze względu na znaczne opóźnienie w refundacji nawet jeśli pacjent doczeka leczenia, to może ono już być nieskuteczne.

Gugulski podkreślił, że PKPO proponuje kilka rozwiązań tego problemu. Jednym z nich może być stworzenie specjalnego funduszu - jak to ma miejsce w Anglii (tzw. Cancer Drug Fund – przyp. PAP) – z którego nowe terapie po rejestracji mogłyby być pacjentom finansowane, zanim wejdą do programu lekowego. Inną możliwością jest rozszerzenie stosowania chemioterapii niestandardowej.

Gugulski zaproponował też, by przyjąć w Polsce inny próg efektywności kosztowej dla nowych leków onkologicznych, które są bardzo drogie. Obecnie, aby terapia była uznana za efektywną kosztowo, rok dodatkowego życia pacjenta, skorygowany o jakość, nie powinien być droższy niż trzykrotność PKB na jednego mieszkańca, czyli ok. 110 tys. złotych.

Zgodził się z tym Rafał Jachimowicz z firmy MAHTA, która zajmuje się doradztwem finansowym w systemie ochrony zdrowia. „Problem polega na tym, że dla innowacyjnych i kosztowych terapii próg opłacalności jest bardzo często przekraczany. Dlatego może należałoby wprowadzić w ustawie refundacyjnej zróżnicowanie progu opłacalności” – powiedział ekspert. Zgodnie z jego propozycją dla chorób powszechnych, dla których leki wprowadzane na rynek są znacznie tańsze, próg opłacalności można by obniżyć, a jednocześnie podnieść go dla nowoczesnych terapii stosowanych w niewielkich grupach chorych.

Do takich metod leczenia zalicza się właśnie nowe leki onkologiczne tzw. celowane molekularnie (inaczej spersonalizowane) działające u wybranych pacjentów, których nowotwór posiada konkretną mutację czy zmianę genetyczną.

Przykładem są najnowsze leki dla niewielkiego odsetka pacjentów z rakiem płuca, którzy mają mutację w genie EGFR lub rearanżację genu ALK. W tym drugim przypadku jest to lek dla kilku procent chorych na tzw. gruczolakoraka płuc, z reguły młodych i nigdy niepalących.

„Obecnie negocjacje w sprawie programu lekowego z tym lekiem są w impasie. Ja nie do końca rozumiem dlaczego, ponieważ wprowadzenie go nie spowoduje znacznego zwiększenia bezpośrednich wydatków” - powiedział konsultant krajowy w dziedzinie onkologii klinicznej prof. Maciej Krzakowski.

Zaznaczył, że pacjenci ci obecnie i tak otrzymują jakieś leczenie, przy czym jest ono nieskuteczne, bo nie działa u nich chemioterapia i inne leki celowane molekularnie.

Prof. Krzakowski ocenił też, że przeszkodą, która zmniejsza dostępność do nowoczesnych terapii spersonalizowanych, jest problem z niedostatecznym finansowaniem w Polsce testów molekularnych.