Interaktywny Portal Badań Klinicznych

Oznaczony symbolem 17-DMAG farmaceutyk powstał w efekcie rozpoczętych jesienią 2012 r. badań na ludziach. Wcześniej, w lipcu 2012 r., portugalscy uczeni ogłosili, że opracowali środek farmakologiczny, który przeszedł pozytywne testy na myszach.

Jak poinformował w poniedziałek Uniwersytet Minho w Bradze, w rezultacie kilkunastomiesięcznych testów potwierdzono, że nowy lek skutecznie hamuje rozwój choroby Machado-Josepha także u ludzi.

„17-DMAG blokuje postępy u tej, uznawanej dotychczas za nieuleczalną, choroby. Aktualnie nasi badacze testują skuteczność leku na zaawansowanych guzach nowotworowych” - wyjaśniła Patricia Maciel, koordynatorka badań prowadzonych na portugalskiej uczelni.

Według badaczki, nowy lek sprzyja autofagocytozie, czyli procesowi obronnemu organizmu polegającemu na trawieniu przez komórki obumarłych lub uszkodzonych elementów ich struktury, a w konsekwencji pomaga przeciwdziałać rozwojowi choroby Machado-Josepha.

Zespół kierowany przez Patricię Maciel korzystał w swoich badaniach z pomocy uczonych z Wydziału Chorób Neurologicznych Uniwersytetu w Coimbrze. W 2012 r. naukowcom z tej uczelni udało się powstrzymać w warunkach laboratoryjnych rozwój choroby Machado-Josepha. Sukces terapii bazował na wstrzyknięciu do mózgu dotkniętych tym schorzeniem myszy białko kalpastatynę, co prowadziło do zatrzymania się procesu degeneracji komórek mózgowych u chorych osobników.

W trakcie badań portugalscy naukowcy potwierdzili, że kalpastatyna redukuje wysoki poziom zmutowanego białka, tzw. ataksyny-3, przyczyniającego się do niszczenia komórek mózgowych.

Choroba Machado-Josepha jest najczęstszą z grupy schorzeń określanych jako ataksje rdzeniowo-móżdżkowe. Charakteryzują się one systematycznie nasilającymi się zaburzeniami koordynacji ruchowej i brakiem równowagi ciała w efekcie zmian zachodzących w móżdżku. Objawom tym towarzyszy zazwyczaj pogorszenie wzroku oraz zaburzenia snu. Ze względu na sposób poruszania się chorzy na Machado-Josepha często myleni są z cierpiącymi na chorobę Parkinsona lub z osobami znajdującymi się pod wpływem alkoholu. Ataksje rdzeniowo-móżdżkowe są spowodowane mutacjami w różnych genach.

Z Lizbony Marcin Zatyka (PAP)