Genowa terapia głuchoty

28 kwi 2014 r.

Fot. Shutterstock

Dzięki wstrzyknięciu niegroźnego wirusa wyposażonego w odpowiedni gen ma być możliwe przywracanie słuchu – informuje „New Scientist”.

Wpadające do ucha fale dźwiękowe wprawiają w drgania błonę bębenkową. Trzy małe kostki przekazują te drgania do ucha wewnętrznego, w którym znajdują się tysiące komórek rzęsatych, tworzących tak zwany narząd Cortiego. Fale dźwiękowe działają na komórki rzęsate, powodując otwarcie kanałów jonowych na ich powierzchni, co pozwala wpływać do wnętrza neuroprzekaźnikom. To wyzwala aktywność elektryczną neuronów ślimakowych, przekazujących informację do mózgu.

Utrata słuchu często spowodowana jest przez uszkodzenie komórek rzęsatych w ślimaku ucha wewnętrznego. Komórki rzęsate mogą zostać uszkodzone przez hałas, niektóre choroby i leki (na przykład chemioterapeutyki czy pewne antybiotyki). Ludzkie komórki rzęsate – w odróżnieniu od występujących u ptaków czy ryb – nie są zdolne do regeneracji.

W roku 2003 naukowcy odkryli geny, które potrafią zmienić komórki podtrzymujące komórki rzęsate w same komórki rzęsate. Obecnie gotowa jest już opracowana przez zespół Hinricha Staeckera z University of Kansas Medical Center metoda, która ma przywracać słuch dzięki wstrzyknięciu niegroźnego wirusa, zawierającego gen Atoh1, zapoczątkowujący regenerację komórek rzęsatych. Podczas doświadczeń na myszach udało się osiągnąć poprawę słuchu aż o 20 decybeli.

Metoda powinna dać lepsze wyniki (na przykład gdy chodzi o rozpoznawanie mowy) niż aparaty słuchowe (tylko wzmacniają dźwięki) czy implanty ślimakowe - które nie wychwytują wszystkich częstotliwości odbieranych przez normalny słuch).

W rozpoczynających się w maju badaniach ma uczestniczyć 45 ochotników w wieku od 18 do 70 lat, którzy stracili słuch na skutek urazu lub choroby. Nie mogą to być głusi od urodzenia, ponieważ często nie występują u nich struktury podtrzymujące niezbędne do odbierania dźwięków komórki rzęsate. Dzięki wprowadzeniu wirusa bezpośrednio do ślimaka ochotnicy w ciągu dwóch miesięcy powinni odzyskać słuch.

Naukowcy nie spodziewają się wystąpienia skutków ubocznych – poza krótkotrwałymi zawrotami głowy lub nudnościami (często pojawiają się po zabiegach chirurgicznych dotyczących ucha). Podczas testów przedklinicznych specjaliści z firmy Novartis sprawdzali, czy wirus przedostał się do innych tkanek. Jak się jednak okazało, występował tylko w miejscu wstrzyknięcia. Miał też ograniczoną zdolność do rekombinacji z DNA ochotnika, co zmniejsza prawdopodobieństwo wystąpienia problemów.

Zdaniem Staeckera genetyczna terapia mogłaby pomóc 1-2 proc. wszystkich głuchych (tylko w USA jest około 7 milionów niesłyszących).(PAP)


comments powered by Disqus

Nasz serwis używa cookies. Korzystanie z serwisu bez zmiany ustawień Twojej przeglądarki oznacza, że będą one umieszczane w Twoim urządzeniu końcowym i że wyrażasz zgodę na ich używanie. Pamiętaj, że zawsze możesz zmienić te ustawienia w swojej przeglądarce. Więcej o plikach cookies w Polityce prywatności

PUBLIC !!