Badania kliniczne z udziałem dzieci

Fot. Shutterstock


Powrót do spisu treści "Lepsze leki dla dzieci – od koncepcji do realizacji"

Powszechnie uznaje się, że wynikiem rozporządzenia pediatrycznego będzie przeprowadzanie większej liczby badań klinicznych z udziałem dzieci, jednakże cele rozporządzenia należy realizować bez poddawania dzieci zbędnym badaniom klinicznym. 

Najmłodsze podgrupy populacji pediatrycznej, w tym noworodki, są szczególnie wrażliwe. Przy rozważaniu kwestii właściwego charakteru określonych badań klinicznych lub określonych parametrów badań w tej podgrupie wiekowej oraz przy podejmowaniu decyzji w tej kwestii stałym wyzwaniem będzie znalezienie równowagi między potrzebami terapeutycznymi tych grup wiekowych a ich szczególną wrażliwością. W związku z tym prowadzone są stałe działania w celu zbadania alternatywnych środków, takich jak stosowanie technik ekstrapolacji, modelowania i symulacji, aby w miarę możliwości ograniczyć liczbę uczestników badania. Komitet Pediatryczny wspomaga rozwój i stosowanie takich środków, w tym niekonwencjonalnego planu badania. 

Kolejne wyzwanie związane jest z unikaniem powielania badań prowadzonych w ramach różnych planów badań klinicznych z udziałem populacji pediatrycznej różnych wnioskodawców. W zatwierdzonym planie badań klinicznych z udziałem populacji pediatrycznej można zobowiązać firmy rozpoczynające opracowywanie produktu w podobnych obszarach do przeprowadzenia badań z zastosowaniem podobnych parametrów. 

Chociaż podejście oparte na współpracy między firmami byłoby wysoce pożądane i okazjonalnie można było je zaobserwować, często podejście takie koliduje ze zrozumiałą niechęcią firm do wymiany danych z konkurentami na wczesnym etapie opracowywania produktu i do uczestniczenia w bezpośrednich porównaniach. Taka sytuacja mogłaby doprowadzić do konkurencji między przedsiębiorstwami przy szukaniu badaczy i uczestników badań oraz do powielania badań, które są zbędne z naukowego i etycznego punktu widzenia. 

Komitet Pediatryczny ma możliwość uchylenia wymogów dotyczących badań z udziałem populacji pediatrycznej, jeżeli dany produkt leczniczy nie przedstawia znaczącej korzyści terapeutycznej w porównaniu z obecnymi sposobami leczenia pacjentów pediatrycznych, w tym po dopuszczeniu danego produktu do obrotu (art. 11). Taki wariant nie stanowi jednak rozwiązania możliwego do zastosowania na wczesnych etapach opracowywania produktu, na których Komitet musi zapewnić równe traktowanie i niedyskryminacyjne metody. 

Kluczem do uniknięcia takich niekoniecznych badań jest przejrzystość w odniesieniu do badań trwających i ukończonych. Sytuacja ta jest nadal monitorowana.

Ponadto w interesie UE jest przeprowadzanie na terytorium UE badań z udziałem populacji pediatrycznej wynikających z planów badań klinicznych z udziałem populacji pediatrycznej. Jest to w mniejszym stopniu związane z normami, zgodnie z którymi przeprowadza się badanie, biorąc pod uwagę, że badania kliniczne prowadzone poza UE muszą spełniać wymogi etyczne i naukowe wynikające z przepisów UE dotyczących badań klinicznych (Dyrektywa 2001/20/WE Parlamentu Europejskiego i Rady z dnia 4 kwietnia 2001 r. w sprawie zbliżania przepisów ustawowych, wykonawczych i administracyjnych państw członkowskich, odnoszących się do wdrożenia zasady dobrej praktyki klinicznej w prowadzeniu badań klinicznych), niż z faktem, że dzięki przeprowadzaniu badań w UE pacjenci mogą uzyskać wczesny dostęp do leków innowacyjnych. Dotychczas nie ma wystarczających danych dotyczących stosunku liczby badań z udziałem populacji pediatrycznej przeprowadzonych w UE do liczby takich badań przeprowadzonych poza UE. W świetle rozszerzenia funkcji bazy danych EudraCT oczekuje się, że więcej danych będzie dostępnych w 2017 r. na potrzeby drugiego sprawozdania. 

Zobacz kolejny rozdział "Zdobyte doświadczenia. Rozpowszechnianie informacji – docieranie nowych informacji do pacjentów i pracowników służby zdrowia"

 

Komisja Europejska

SPRAWOZDANIE KOMISJI DLA PARLAMENTU EUROPEJSKIEGO I RADY 

Lepsze leki dla dzieci – od koncepcji do realizacji
Ogólne sprawozdanie na temat doświadczeń zdobytych w wyniku stosowania rozporządzenia (WE) nr 1901/2006 w sprawie produktów leczniczych stosowanych w pediatrii
(Tekst mający znaczenie dla EOG) 

Nasz serwis używa cookies. Korzystanie z serwisu bez zmiany ustawień Twojej przeglądarki oznacza, że będą one umieszczane w Twoim urządzeniu końcowym i że wyrażasz zgodę na ich używanie. Pamiętaj, że zawsze możesz zmienić te ustawienia w swojej przeglądarce. Więcej o plikach cookies w Polityce prywatności

PUBLIC !!