Czy nagrody rekompensują obciążenie?

Fot. Shutterstock


Powrót do spisu treści "Lepsze leki dla dzieci – od koncepcji do realizacji"

Nie ma wątpliwości, że rozporządzenie pediatryczne nakłada na firmy farmaceutyczne 

znaczne dodatkowe obciążenia wynikające z obowiązków w zakresie przeprowadzania badań dotyczących produktów stosowanych u dzieci. Przyjęto jednak to podejście, ponieważ 

mechanizmy rynkowe okazały się niewystarczające do celów stymulowania odpowiednich 

badań. 

W rozporządzeniu zobowiązuje się firmy do składania planów badań klinicznych z udziałem populacji pediatrycznej na wczesnym etapie opracowywania produktu. Istnieje jednak możliwość przerwania badań dotyczących określonych substancji czynnych na późniejszych etapach, jeżeli w ramach dalszych badań nie udaje się wykazać potencjału pod względem bezpieczeństwa i skuteczności produktu. Na jeden produkt leczniczy z powodzeniem dopuszczony do obrotu przypada wiele takich, które zostają odrzucone przed końcem procesu.

Nie wszystkie zatwierdzone plany badań klinicznych z udziałem populacji pediatrycznej zostaną więc ukończone, ponieważ firmy mogą podjąć decyzję o zaprzestaniu prac nad odpowiednim produktem dla dorosłych. Obecnie nadal jest za wcześnie na uzyskanie wiarygodnych statystyk ukazujących stosunek liczby zrealizowanych planów badań klinicznych z udziałem populacji pediatrycznej do planów, które nie zostały zrealizowane, jednak w obecnym kontekście nie wszystkie zatwierdzone plany doprowadzą ostatecznie do uzyskania leku dopuszczonego do obrotu ze wskazaniem pediatrycznym. 

Jeżeli chodzi o wyniki, oznacza to podejmowanie pewnych zbędnych działań w zakresie gromadzenia i kontrolowania planów badań klinicznych z udziałem populacji pediatrycznej. Należy dalej przyglądać się temu, w jakim stopniu takie zbędne działania są rekompensowane korzyściami płynącymi z wczesnego przedstawiania planów, dzięki czemu zapewnia się płynne włączenie prac nad wskazaniami pediatrycznymi do ogólnych prac nad produktem. 

Obawy budzi również duża liczba zmian w planach badań klinicznych z udziałem populacji pediatrycznej. Z danych wynika, jak się wydaje, że w przypadku niemal wszystkich planów konieczna jest przynajmniej jednokrotna zmiana. Od strony koncepcyjnej nie jest to jednak zaskakujące, biorąc pod uwagę wczesne przedstawianie planów badań klinicznych z udziałem populacji pediatrycznej, czas potrzebny na opracowanie produktów leczniczych dla dorosłych i produktów do stosowania w populacji pediatrycznej oraz przyznawanie znacznych odroczeń. 

W wielu przypadkach plan badań i rozwoju należy dostosować lub zmienić w celu uwzględnienia wstępnych wyników. Modyfikacje mogą wynikać również z problemów związanych z rekrutacją lub z niezbędnych zmian w planie badań. O ile uznaje się, że znaczne zmiany lub modyfikacje w planie muszą zostać omówione z Komitetem Pediatrycznym, jest to już mniej oczywiste w przypadku mniejszych zmian. W tym kontekście wielokrotnie krytykowano poziom szczegółowości wymagany przez EMA. W ciągu ostatnich pięciu lat EMA i jej Komitet Pediatryczny podejmowały działania na rzecz zapewnienia w planie pewnego stopnia elastyczności, tak aby istniało pole manewru umożliwiające uwzględnienie niepewności związanych z określonymi parametrami badania. 

W każdym razie Komisja zamierza dokonać przeglądu swojego komunikatu dotyczącego formatu i treści wniosków o zatwierdzenie lub modyfikację planu badań klinicznych z udziałem populacji pediatrycznej, aby uwzględnić zdobyte doświadczenie, w tym znaczną liczbę wniosków o zmianę. 

Jeżeli chodzi o pozytywne strony, można zauważyć, że firmy ubiegają się o nagrody przewidziane w rozporządzeniu, w szczególności o sześciomiesięczne przedłużenie dodatkowego świadectwa ochronnego, które wprowadzono w celu zrównoważenia dodatkowego obciążenia. Wartość ekonomiczna nagrody zależy od obrotu uzyskanego ze sprzedaży danego produktu. W przypadku produktów cieszących się największą popularnością kwota ta może być znaczna, natomiast w przypadku produktów niszowych wartość nagrody może być niewielka. 

Sprawozdanie z 2017 r. będzie zawierało gruntowną ocenę skutków gospodarczych w celu sformułowania wniosków dotyczących stosunku obciążenia do nagród oraz korzyści w zakresie zdrowia publicznego. 

Zobacz kolejny rozdział "Zdobyte doświadczenia. Perspektywy - zakończenie jak z bajki?"

 

 

Komisja Europejska

SPRAWOZDANIE KOMISJI DLA PARLAMENTU EUROPEJSKIEGO I RADY 

Lepsze leki dla dzieci – od koncepcji do realizacji
Ogólne sprawozdanie na temat doświadczeń zdobytych w wyniku stosowania rozporządzenia (WE) nr 1901/2006 w sprawie produktów leczniczych stosowanych w pediatrii
(Tekst mający znaczenie dla EOG) 

Nasz serwis używa cookies. Korzystanie z serwisu bez zmiany ustawień Twojej przeglądarki oznacza, że będą one umieszczane w Twoim urządzeniu końcowym i że wyrażasz zgodę na ich używanie. Pamiętaj, że zawsze możesz zmienić te ustawienia w swojej przeglądarce. Więcej o plikach cookies w Polityce prywatności

PUBLIC !!