Lepszy dostęp do leczenia

Fot. Shutterstock


Powrót do spisu treści "Lepsze leki dla dzieci – od koncepcji do realizacji"  

Jednym z wyraźnych celów rozporządzenia pediatrycznego jest zwiększenie liczby produktów poddawanych badaniom, opracowywanych i dopuszczanych do stosowania u dzieci oraz zmniejszenie stosowania produktów leczniczych w populacji pediatrycznej poza wskazaniami rejestracyjnymi. 

Głównym narzędziem pomocnym w osiąganiu tego celu jest zobowiązanie firm do stworzenia planu badań klinicznych z udziałem populacji pediatrycznej w odniesieniu do wszystkich nowo opracowywanych produktów lub rozszerzenia linii produktów dopuszczonych do obrotu, które nadal są chronione patentem. Plan ma na celu zapewnienie - pod nadzorem Komitetu Pediatrycznego - uzyskiwania danych niezbędnych do określenia warunków, na których produkt leczniczy zostaje dopuszczony do stosowania w leczeniu dzieci. Od 2008 r. zatwierdzono ponad 600 planów badań klinicznych z udziałem populacji pediatrycznej. Tylko niewielką część tych planów udało się jednak zakończyć w terminie; znaczna większość jest nadal w toku. Wynika to z długich cyklów opracowywania produktów leczniczych, trwających zwykle ponad dziesięć lat, i z niemal systematycznego odraczania badań z udziałem populacji pediatrycznej. Początkowo nie spodziewano się tak dużej liczby odroczeń, lecz obecnie stała się ona faktem, gdyż w przypadku większości produktów leczniczych, które dopuszczono już do obrotu, program badawczo-rozwojowy rozpoczął się przed wejściem w życie rozporządzenia. W związku z tym uwzględnienie wymogów pediatrycznych od początku opracowywania produktu było niemożliwe.

Chociaż w wyniku wejścia w życie rozporządzenia pediatrycznego wydano kilka nowych pozwoleń na dopuszczenie do obrotu, które obejmują wskazania pediatryczne, ten instrument regulacyjny wprowadzono niedawno i upłynie prawdopodobnie co najmniej 10 lat, zanim będzie można ocenić jego wyniki. W odniesieniu do postaci farmaceutycznych widać już jednak jego pozytywny wpływ. 

W tym kontekście wyrażano krytyczne opinie, że rozporządzenie nie spowoduje przełomu w obszarach szczególnych potrzeb pediatrycznych, takich jak onkologia pediatryczna. Argument ten związany jest z faktem, że punktem wyjścia dla większości planów badań klinicznych z udziałem populacji pediatrycznej jest trwający program badawczo-rozwojowy dotyczący danego produktu leczniczego dla dorosłych. Nieodłącznym skutkiem takiego podejścia jest fakt, że produkty te są przeznaczone zasadniczo do leczenia stanów chorobowych populacji dorosłych. Opracowuje się je w tych obszarach, w których występuje określona potrzeba (lub rynek zbytu) w populacji dorosłych. Z kolei dana potrzeba starszej populacji nie koniecznie odpowiada potrzebie populacji pediatrycznej. 

Ponadto w rozporządzeniu przyznaje się zwolnienia z obowiązków w nim określonych, jeżeli choroba lub stan, do leczenia których określony produkt leczniczy jest przeznaczony, występuje jedynie w populacji dorosłych. Takie podejście zawarte w przepisach prawa powoduje trudności w przypadku chorób, które są specyficzne dla dzieci i występują wyłącznie u dzieci. Podejście to ogranicza również uprawnienia i możliwości Komitetu Pediatrycznego podczas dokonywania przeglądu i zatwierdzania planu badań klinicznych z udziałem populacji pediatrycznej w odniesieniu do zakresu badań, których przeprowadzenia Komitet może zażądać od wnioskodawców, zgodnie z celem i oceną naukową danej substancji (Sprawa T-52/09 Nycomed przeciwko EMA, dotychczas nieopublikowana). 

Podczas oceny prawdopodobnych skutków rozporządzenia należy uwzględnić te utrudnienia i ograniczenia. Ponadto należy uwzględnić skutki instrumentów takich jak rozporządzenie w sprawie sierocych produktów leczniczych, biorąc pod uwagę, że np. wszystkie nowotwory występujące u populacji pediatrycznej są chorobami rzadkimi i wchodzą w zakres ram polityki UE dotyczącej chorób rzadkich. 

Podsumowując, osiągnięcia wyszczególnione w rozdziale 4 niniejszego sprawozdania oraz liczba produktów z nowymi wskazaniami pediatrycznymi wskazują, że po tym pierwszym pięcioletnim okresie widać pewne zachęcające sygnały, jest jednak za wcześnie na uzyskanie wyczerpujących odpowiedzi. 

 

Zobacz kolejny rozdział "Zdobyte doświadczenia. Koncepcja pozwolenia na dopuszczenie do obrotu ze wskazaniem do stosowania w pediatrii: rozczarowanie"

 

 

 

Komisja Europejska

SPRAWOZDANIE KOMISJI DLA PARLAMENTU EUROPEJSKIEGO I RADY 

Lepsze leki dla dzieci – od koncepcji do realizacji
Ogólne sprawozdanie na temat doświadczeń zdobytych w wyniku stosowania rozporządzenia (WE) nr 1901/2006 w sprawie produktów leczniczych stosowanych w pediatrii
(Tekst mający znaczenie dla EOG) 

Nasz serwis używa cookies. Korzystanie z serwisu bez zmiany ustawień Twojej przeglądarki oznacza, że będą one umieszczane w Twoim urządzeniu końcowym i że wyrażasz zgodę na ich używanie. Pamiętaj, że zawsze możesz zmienić te ustawienia w swojej przeglądarce. Więcej o plikach cookies w Polityce prywatności

PUBLIC !!