Rozporządzenie pediatryczne

Fot. Shutterstock


Powrót do spisu treści "Lepsze leki dla dzieci – od koncepcji do realizacji"

W 2010 r. około 21 % Europejczyków, czyli ponad 100 mln osób, stanowiły dzieci. Dzieci należą do szczególnie wrażliwej grupy ludności, różniąc się od dorosłych pod względem rozwojowym, fizjologicznym i psychologicznym. Nie są jedynie „małymi dorosłymi”. Badania związane z wiekiem i rozwojem oraz dostępność odpowiednich produktów leczniczych są więc szczególnie istotne.

Badania przeprowadzone przed przyjęciem rozporządzenia pokazały, że ponad 50 % leków stosowanych u dzieci nie zostało zbadanych pod kątem stosowania w tej szczególnej grupie wiekowej. Co więcej, jedynie ograniczoną liczbę produktów leczniczych opracowano specjalnie z myślą o dzieciach. Firmy opracowały szereg produktów przeciwko wielu chorobom jeszcze przed wejściem w życie rozporządzenia pediatrycznego, szczególnie w sektorach takich jak immunizacja dzieci za pomocą szczepionek. Dostępność leków odpowiednich dla dzieci była jednak ogólnie niezadowalająca. W związku z tym rozporządzenie postrzegano jako odpowiedź na brak wystarczającej liczby odpowiednich, dopuszczonych do obrotu produktów leczniczych we właściwych dawkach i postaciach farmaceutycznych, aby umożliwić leczenie stanów chorobowych u dzieci w Unii Europejskiej (UE). 

Istnieje kilka przyczyn braku leków pediatrycznych. Zbyt proste byłoby jednak obarczenie winą firm farmaceutycznych za podjęcie niewystarczających działań w zakresie badań i rozwoju w celu dostosowania produktów leczniczych do potrzeb populacji pediatrycznej. Niechęć do takich działań długo odzwierciedlała ogólny wzorzec społeczny i etyczny, zgodnie z którym dzieci powinny być chronione przed badaniami klinicznymi. Dopiero w ciągu ostatnich dwóch dekad zaczął upowszechniać się konsensus dotyczący lepszej ochrony dzieci poprzez badania kliniczne. 

Czynniki ekonomiczne z pewnością sprawiły, że działania badawczo-rozwojowe w dziedzinie pediatrii stały się mniej atrakcyjne pod względem odpowiedniego zwrotu z inwestycji. Dzieci nie stanowią jednorodnej podgrupy - subpopulacje składają się z dzieci w różnym wieku, od noworodków po nastolatki, o różnych cechach biologicznych i farmakologicznych. Badania dostosowane do wieku sprawiają, że dla podmiotów, które działają w tym sektorze, proces jest bardziej kosztowny i złożony. 

Wobec braku dokładnie zbadanych produktów pracownicy służby zdrowia często nie mają jednak innego wyboru niż stosowanie leków poza wskazaniami rejestracyjnymi, co wiąże się z niebagatelnym ryzykiem nieskuteczności lub wystąpienia działań niepożądanych. Taka sytuacja jest sprzeczna z ogólnym celem zapewniania wysokiej jakości produktów leczniczych całej ludności UE. 

Aby rozwiązać ten problem, w rozporządzeniu ustanawia się system obowiązków, nagród i zachęt wraz z poziomymi środkami mającymi na celu zapewnienie regularnego badania, opracowywania i dopuszczania do obrotu leków spełniających potrzeby terapeutyczne dzieci.

W przeciwieństwie do rozporządzenia w sprawie sierocych produktów leczniczych (Rozporządzenie (WE) nr 141/2000 Parlamentu Europejskiego i Rady z dnia 16 grudnia 1999 r. w sprawie sierocych produktów medycznych, Dz.U. L 18 z 22.1.2000, s. 1. ), które ogranicza się do różnego rodzaju zachęt, rozporządzenie pediatryczne ma bezpośredni wpływ na wydatki firm na badania i rozwój. Nie kwestionując faktu, że firmy są motorem rozwoju medycznego, w rozporządzeniu nakłania się je do rozważenia możliwego stosowania opracowywanych przez nie produktów leczniczych w pediatrii. 

Główne cele rozporządzenia są następujące:

  • zapewnienie wysokiej jakości badań na rzecz opracowywania leków dla dzieci;
  •  zapewnienie z biegiem czasu, aby większość leków stosowanych u dzieci była dopuszczona do obrotu z konkretnym wskazaniem do takiego stosowania, we właściwej formie i postaci;
  • zapewnienie dostępności wysokiej jakości informacji na temat leków stosowanych u dzieci

Główne środki zawarte w rozporządzeniu są następujące:

  • powołanie komitetu ekspertów w EMA: Komitetu Pediatrycznego;
  • zobowiązanie firm do przedstawiania danych na temat stosowania leku u dzieci zgodnie z zatwierdzonym planem badań klinicznych z udziałem populacji pediatrycznej przy ubieganiu się o pozwolenie na dopuszczenie leków do obrotu oraz na rozszerzenie linii istniejących leków chronionych patentem;
  • ustanowienie systemu zwolnień z wymogu dla leków, w przypadku których korzyść dla dzieci jest mało prawdopodobna, oraz systemu odroczeń w stosunku do terminu spełnienia wymogu, tak by leki były testowane na dzieciach wyłącznie w przypadkach, gdy jest to bezpieczne, oraz aby zapobiegać opóźnieniom w dopuszczaniu do obrotu leków dla dorosłych wynikającym z przestrzegania wymogów;
  • nagroda za spełnienie wymogu w postaci sześciomiesięcznego przedłużenia dodatkowego świadectwa ochronnego;
  • w odniesieniu do sierocych produktów leczniczych nagroda za spełnienie wymogu w postaci dodatkowych dwóch lat wyłączności rynkowej dodanych do dziesięciu lat przyznanych na podstawie rozporządzenia UE w sprawie sierocych produktów leczniczych;
  • nowy rodzaj pozwolenia na dopuszczenie do obrotu, pozwolenie na dopuszczenie do obrotu ze wskazaniem do stosowania w pediatrii, w celu zachęcenia do stosowania nowych wskazań pediatrycznych w przypadku produktów niechronionych patentem;
  • środki mające na celu maksymalizację skutków istniejących badań w zakresie leków dla dzieci;
  • spis potrzeb terapeutycznych dzieci na szczeblu UE w celu skoncentrowania się na badaniach nad lekami, ich opracowywaniu i dopuszczaniu do obrotu;
  • sieć badaczy i ośrodków badawczych na szczeblu UE mająca na celu przeprowadzanie wymaganych działań badawczo-rozwojowych;
  • system nieodpłatnego doradztwa naukowego dla przemysłu zapewniony przez EMA;
  • publiczna baza danych badań z udziałem populacji pediatrycznej;
  • przepisy dotyczące finansowania badań naukowych przez UE w celu stymulowania rozwoju i dopuszczania do obrotu niechronionych patentem leków dla dzieci. 

Na mocy rozporządzenia główna odpowiedzialność za działania związane z planami badań klinicznych z udziałem populacji pediatrycznej, zwolnieniami i odroczeniami spoczywa na EMA i Komitecie Pediatrycznym. Dzięki temu Agencja uzyskuje konkretne uprawnienia decyzyjne.

Koszty operacyjne wynikające z rozporządzenia pediatrycznego pokrywane są częściowo wkładem z budżetu UE, ponieważ główne działania prowadzone w tym zakresie nie wiążą się z żadnymi opłatami.

Wkład z budżetu UE w wydatki związane z rozporządzeniem pediatrycznym i wydatki ponoszone przez EMA. Źródło: Komisja Europejska


Wkład z budżetu UE na lata 2007–2012 wynosił ponad 39 mln EUR. Ponadto właściwe organy krajowe państw członkowskich wnoszą zasoby w naturze, w szczególności czas pracy personelu w celu przeprowadzenia oceny planów badań klinicznych z udziałem populacji pediatrycznej.

Państwa członkowskie pełniące funkcję sprawozdawców/dokonujących wzajemnej oceny w ramach procedur Komitetu Pediatrycznego EMA (pierwotny PIP/zwolnienie lub zmiana zatwierdzonego PIP). Źródło: Komisja Europejska

 

Zobacz kolejny rozdział "Główne etapy wdrażania rozporządzenia"

 

 

 

Komisja Europejska

SPRAWOZDANIE KOMISJI DLA PARLAMENTU EUROPEJSKIEGO I RADY 

Lepsze leki dla dzieci – od koncepcji do realizacji
Ogólne sprawozdanie na temat doświadczeń zdobytych w wyniku stosowania rozporządzenia (WE) nr 1901/2006 w sprawie produktów leczniczych stosowanych w pediatrii
(Tekst mający znaczenie dla EOG) 

Nasz serwis używa cookies. Korzystanie z serwisu bez zmiany ustawień Twojej przeglądarki oznacza, że będą one umieszczane w Twoim urządzeniu końcowym i że wyrażasz zgodę na ich używanie. Pamiętaj, że zawsze możesz zmienić te ustawienia w swojej przeglądarce. Więcej o plikach cookies w Polityce prywatności

PUBLIC !!